在制药行业这场游戏中，制药公司可能不得不放弃像立普妥和Avastin这样面向广大人群年销售数10亿美元的“重磅炸弹”药物的“全本垒”，进而希望能够在个性化用药这样的“单人赛”或“双人赛”中获胜。
制药公司一直都不愿屈服于广阔的市场和针对更大患者人群的有效营销战略以及可能的更高营销成本。安全性和质量保证的增加给制药公司带来了希望——很可能会推动这些药物进入治疗的早期阶段——进而为每一种产品狭小的市场起到支持销售和帮助补偿的作用。
正值美国医改法案成功通过可大大降低医疗费用之际，对于基因测试显示不适合应用处方药的患者可寻求个体化用药，有望节省数十亿美元的费用。
基因测试
从个体化用药中获益已在美可保健公司这样的公司经营中显现，而且许多大型跨国制药公司也开始进行这方面的探索。
基因测试越来越广泛的应用促使医生为患者选择最佳的治疗方法，降低治疗过程中的猜测。
安进与荷兰诊断测试产品生产商凯杰公司合作，为其用于结肠直肠癌治疗的药物Vectibix开发了成对诊断产品。Vectibix已被FDA批准为三线治疗转移性或晚期结肠直肠癌药物。与Avastin等获批作为一线治疗的药物相比，将Vectibix仅仅用于晚期结肠直肠癌的治疗给安进带来的是一个更小的市场机会。
凯杰公司首席执行官Peer Schatz称，现有证据显示，在基因分析的基础上利用成对诊断产品将一部分患者排除在外，可以改善新药的临床试验数据，在获得FDA的批准用于目标患者群的治疗上取得胜算。Schatz坚信，通过生物标记物的帮助，进一步丰富临床试验数据将成为一个标准的工作程序。这一程序将使新药的上市进程加快，甚至可能会使某些药物获得FDA批准进入一线治疗药物行列，从而扩大市场规模，与市场上现有的一线药物如Avastin直接展开竞争。
收缩临床试验
2月25日于华盛顿举行的美国个体化医疗联盟（PMC）会议上，FDA局长Margaret Hamburg博士称，依据生物标记物如显示结肠直肠癌肿瘤某些变异K-RAS的开发诊断试验产品将使制药公司从失败的临床试验中挖掘出有用的数据，从而重新向监管部门提出申请，将新药另行开发用以治疗小部分患者群，从而“将失败转化为未来的成功”。
当Vectibix最初于2006年获批用来治疗普通的结肠直肠癌患者群时，并没有对K-RAS生物标记物存在变异的患者进行淘汰。此时，Vectibix用于结肠直肠癌早期治疗的临床试验正在进行之中，而安进从针对该药用于晚期治疗的临床前研究中获得的线索是，K-RAS基因产生变异的肿瘤不会对Vectibix作出反应。为此，安进改进了针对Vectibix作为一线和二线治疗药物审评所进行的Ⅲ期临床试验，将这些基因变异患者排除在外。
作为一种三线治疗的药物，2009年Vectibix的全球销售总额达到2.33亿美元。今年，安进计划向FDA和EMEA提交将Vectibix用于一线治疗药物的审批申请。虽然安进期望扩大适应症范围将为Vectibix赢得更大的市场，Reese并没有推测Vectibix的销售额会提高多少，他说：“这最终将取决于FDA审定的药品标签情况。”
结肠直肠癌协会主席和创建者、癌症患者的拥护者Nancy Roach称她也对更多的临床试验结果将会使靶向药物上市没有把握。她说：“就我看到的数据并不能够显示Vectibix或其它药物具有可以与作为一线治疗药物的Avastin在疗效上进行竞争”。
开发成本
德银证券卫生保健服务和技术研究部的主任Ross Muken称，与开发成本相比，为较小患者群开发新药的市场容量明显要小得多。10~15年以前，开发一种新药的投入为3~4亿美元，而今天的投入将超过10亿美元。药物如果不能获批，开发药物的投入等于打水漂。
业内分析人士表示，根据病人的遗传感受性信息来开发新药，可使上述等式重新正常化，制药公司开发一个新分子的投入将会大大降低。当然，新药的市场规模就也不一定会像以往那么大。
Muken认为，这种方式还可以使制药公司不必将大量的R&D费用投入在那些获批几率较低的新药上，从而提高了制药公司在R&D投入上的回报率，这也有利于健康维护组织（HMOs）和其它保险公司，它们通常对高成本的治疗药物敬而远之。数据表明，个体化用药可降低患者的总体医疗费用，保险公司也将减少医疗费用开支，因为再也不会存在将处方开给那些对不适合的药物而又产生不良反应的患者。
就乳腺癌治疗药赫赛汀而言，基因泰克从早期的市场调研中得知，该药的市场局限于那些HER-2变异的女性——这些女性占乳腺癌患者的20~25%。1998年，赫赛汀获批用于治疗患转移性或最晚期阶段HER-2阳性的乳腺癌患者。2006年11月，该药获批用于辅助或早期诊断阶段。
早期治疗
即使赫赛汀在2006年的晚些时候获得FDA批准用于早期阶段的治疗，但在这一年，赫赛汀在美国市场上的销售额仍迅猛增长了65%以上，达到12.3亿美元。
基因泰克发言人Krysta Pellegrino表示，赫赛汀用于早期诊断阶段的治疗是建立在美国临床肿瘤学会（ASCO）2005年5月年会上公布的临床试验数据的基础上，这些数据为FDA的后续批准提供了依据。
虽然一些制药公司仍然在不遗余力地寻找“重磅炸弹”药物的机会，但同时也调整策略，确保某些新开发的药物至少能够赢得较小的市场。比如，辉瑞正在对其新的抗肾癌药物Sutent开展一项大规模临床试验，但是它已邀请一家针对癌症开发临床实验室服务的公司Genomic Health开发一种预测肾细胞癌患者复发风险的预测性测试方法。
Randy Scott表示：“如果辉瑞开发成功，Sutent可被广泛应用于对所有患早期肾癌病人的治疗，那么对于那些经过手术以后切除了原始肿瘤的所有肾癌病人来说，Sutent自然可作为一种预防性治疗措施。这是一个很好的例子，制药行业已经开始认识到有时候一些药物仅仅适合于小部分患者群，制药公司需要更好的与匹配的诊断公司合作。”
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推进销售
美可保健公司首席医疗官Robert Epstein博士援引其它与成对诊断试验匹配销售量较好的一些品种的药物，如用于治疗艾滋病的非专利药阿巴卡韦，针对的患者群是6%具有过敏性反应者。2008年2月《新英格兰医学杂志》发表的一项研究称一旦某一基因突变将会预示患者99%以上会发生过敏反应，建议医生不要为这一小群患者开处方。阿巴卡韦在《新英格兰医学杂志》研究结果发表后的8个月内全球销量增加了28%。Epstein说：“人们对阿巴卡韦将无作为的担忧消失了，市场份额不断增加。”
Pellegrino称基因泰克一直在寻找生物标记物，以帮助识别出那些适用于公司在研新药的患者，并且让生物标记物成为其所有研发产品的一部分。安进也在大肆宣扬它的“广泛性生物标记物计划”，并视作开发过程的一个组成部分。百时美施贵宝也称它将致力于生物标记物的研究，但没有说明这些研究能否成为其药物开发计划的一部分。“我对药物开发商在更有针对性的治疗药物上投入巨资表示理解，制药公司也需要从FDA得到明确的指导方针，以表明我们对此所抱的期望和审批的标准。”FDA局长Hamburg说。
